SWI, 17/06/2023
Por Jessica Davis
A startup suíça NewBiologix acredita que pode reduzir drasticamente o custo das terapias genéticas, normalmente custeadas em milhões, com a ajuda de uma nova plataforma tecnológica. É uma de um número crescente de empresas que se instalam na Suíça para atender às demandas dos fabricantes de terapia gênica e celular.
A tinta mal secou nas paredes da sede da NewBiologix em sua inauguração em Épalinges, no oeste da Suíça, em 11 de maio. A empresa está acostumada a se movimentar rapidamente. Em dois anos, passou de uma ideia para uma instalação de 1800 metros quadrados, de última geração, equipada com equipamentos de laboratório de alto nível.
A NewBiologix é nova nesse cenário, mas por trás da empresa estão cientistas veteranos e empreendedores de biotecnologia. Em 2001, Igor Fisch e Nicolas Mermod cofundaram outra empresa em Genebra, a Selexis, que desenvolveu suas próprias plataformas tecnológicas para a produção de proteínas terapêuticas a partir de linhagens celulares humanas (coleções de células com o mesmo material genético) para medicamentos biológicos. Em 2017, a empresa foi adquirida pelo grupo japonês JSR Corporation.
Tratar o intratável
Com sua próxima empreitada, Fisch e Mermod estão trazendo seu conhecimento do desenvolvimento de linhagens celulares para a terapia gênica, que faz parte de uma nova geração de medicina para abordar a causa subjacente de muitas doenças há muito vistas como intratáveis. A terapia genética introduz nas células de um paciente material genético destinado a substituir ou complementar um gene defeituoso.
Desde que a primeira terapia gênica foi aprovada pelos reguladores dos Estados Unidos, em 2017, houve uma explosão de atividade. Existem agora mais de 300 ensaios clínicos de terapia genética registrados pela Food and Drug Administration dos EUA para tratar uma série de doenças, desde cânceres hereditários até distúrbios de imunodeficiência.
Mas essas terapias são extremamente caras. "Todos elas têm preços na faixa de CHF1-5 milhões", diz Fisch, CEO da NewBiologix, reconhecendo os desafios que isso representa.
Mesmo com o preço alto, algumas empresas com terapias gênicas bem-sucedidas têm enfrentado dificuldades financeiras e interrompido a produção. O número de pacientes – menos de 500 em todo o mundo para algumas doenças – não consegue compensar o alto custo de desenvolvimento e produção das terapias. Isso deixou os pacientes sem acesso a tratamentos potencialmente transformadores de vidas.
A NewBiologix quer mudar isso. "Queremos que a terapia gênica seja acessível ao maior número possível de pessoas a um custo acessível", explica Mermod, que é vice-presidente sênior de pesquisa e desenvolvimento da NewBiologix e diretor do Instituto de Biotecnologia da Universidade de Lausanne.
Melhores veículos de entrega de genes
Há muito pouca transparência sobre como os preços das terapias gênicas são determinados. Mas um fator-chave no custo geral é a complexidade e o custo do desenvolvimento de vetores. Estes são os "veículos" usados para transportar o gene até o paciente.
Estes são tipicamente vetores virais, que são vírus desativados que entregam o gene corrigido em uma célula durante a terapia gênica. Produzi-los em escala e com qualidade consistente tem sido um enorme desafio à medida que a demanda por terapia gênica dispara.
Um recente relatório da McKinsey destacou a necessidade de a fabricação de vetores virais se expandir rapidamente e o importante papel das linhas celulares produtoras de alto rendimento.
É aqui que entra a NewBiologix. O objetivo é criar um método mais estável para escalar a produção do tipo mais comum de vetor viral usado em terapias gênicas, conhecidos como vetores virais adenoassociados recombinantes. Pelo menos três terapias gênicas aprovadas pela FDA usam esses vetores virais, incluindo o Zolgensma da Novartis para atrofia muscular espinhal, que custou US$ 2,1 milhões quando foi lançado em 2019.
O objetivo não é produzir terapias gênicas em si, mas sim projetar linhagens celulares e usar sequenciamento de próxima geração e outras ferramentas para analisar seu genoma. Isso permitirá que a empresa selecione os melhores clones celulares entre vários candidatos celulares, a fim de produzir vetores virais de forma mais eficiente e com menor custo.
Outras empresas têm lutado para fazer isso até agora porque requer conhecimento científico especializado, conhecimento técnico e equipamentos laboratoriais sofisticados, explica Déborah Ley, diretora de operações da empresa.
A fabricante sueca Recipharm deu à NewBiologix CHF45 milhões (US$ 50 milhões) para desenvolver sua ideia. Fisch espera que até o final de 2024 a empresa esteja pronta para comercializar um produto que possa ser licenciado para empresas, incluindo grandes empresas farmacêuticas, para o desenvolvimento de terapias gênicas. Até 2025, espera iniciar a produção em larga escala.
"Se conseguirmos reduzir o custo de produção dos vetores virais com nossas tecnologias, haverá impacto no preço. Se serão 50, 70 ou 80% é difícil dizer", reconhece Fisch.
Hub suíço
A NewBiologix faz parte de um número crescente de empresas na Suíça que preenchem lacunas na cadeia de fornecimento de terapias gênicas e celulares.
Um relatório de 2021 da McKinsey sobre empresas europeias de biotecnologia destacou a Suíça como um dos centros de crescimento para novas empresas na área de terapia celular e gênica. Isso inclui grandes players estabelecidos, como a Novartis, que recentemente revelou uma nova instalação de terapia celular e genética de US$ 91 milhões nos arredores de Basileia, bem como os fabricantes contratados Lonza e Celonic. Cerca de uma dúzia de empresas menores de biotecnologia, incluindo Limula e Tigen, surgiram nos últimos anos para ajudar a escalar a produção de tratamentos baseados em genes
A inovação não está apenas nas terapias específicas, mas também "em como esses produtos estão sendo descobertos, desenvolvidos e fabricados", disse Michael Altorfer, que dirige a Associação Suíça de Biotecnologia.
A indústria também está recebendo alguma ajuda do regulador de medicamentos do país, Swissmedic, que recentemente criou um escritório de inovação para lidar com consultas sobre medicamentos de terapia avançada, como terapias gênicas. Pretende-se assim ajudar a acelerar a autorização de tais produtos, interagindo com os investigadores no início do processo.
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Fonte:https://www.swissinfo.ch/eng/swiss-start-up-sets-out-to-lower-cost-of-gene-therapy/48513338
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